可持续发展的产品和服务

公司简介

和元生物技术（上海）股份有限公司（以下简称和元生物）成立于2013年，是一家聚焦细胞与基因治疗领域的生物科技公司，专注于为细胞与基因治疗的基础研究，提供基因治疗载体研制、基因功能研究等医药研发合同外包服务；为细胞与基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T（嵌合抗原受体T 细胞免疫疗法）细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC（实验室规模工艺进行的中试放大，与在GMP车间完成用新药临床申报的中试样品生产）药学研究、临床样品药品生产质量管理规范生产等CDMO（跨国制药企业委托）服务。以" 赋能基因治疗，共守生命健康" 为使命，以基因治疗载体研发、生产为核心，公司将坚持以客户为中心、以提供专业服务为己任，打造国际领先的基因和细胞治疗医药外包集团企业，加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康。

问题

基因治疗是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段，具备了一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。然而，基因治疗由于其复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验、差异化的适应症药物用量，相比传统制药更加依赖于研发和生产外包服务。因此，作为细胞基因治疗的医药合同定制研发生产企业需要采取一系列具体、有效的解决方案来应对这些问题。

解决方案

打造全面的技术平台和核心技术集群

和元生物公司打造了分子生物学平台、实验级病毒载体包装平台、细胞功能研究平台、动物或设施等设有SPF（特定的病原微生物）级动物实验平台、临床级基因治疗载体和细胞工艺开发平台、质控技术研究平台等技术平台，以及大规模、高灵活性的生产平台；同时基于该等平台，形成两大核心技术集群：基因治疗载体开发技术、基因治疗载体生产工艺及质控技术。两大核心技术集群，能够从基因治疗载体的基础底层技术和大规模生产工艺层面，针对性突破基因疗法开发的关键技术瓶颈，并通过与先进的平台和完善的质量控制体系有效协同，完成多种基因药物定制化开发，交付国际多中心临床试验样品，全方位满足客户的研发各阶段需求。

开发和优化生产工艺

和元生物以多年技术积累为纽带，不断开发和优化生产工艺，实现更大规模的基因药物生产质量管理规范生产，达到国际领先规模。

参与国际标准制定

2019年，和元生物公司参与世界卫生组织慢病毒检测用质粒标准品工作，打造了符合国际标准的新药生产质控体系；基于国际标准制定方面的基础，进一步加大与各国监管机构合作，加快质控新技术、新标准的落地应用，推动提升行业质量标准。

开展设备和材料的国产替代

关键原材料国产化方面，以细胞培养基、纯化填料和过滤膜为代表，通过与国内供应商深度合作，介入设备工艺、原材料生产工艺的改造，进而在优化生产工艺的同时，通过提高设备和材料的国产替代率，提升供应链的自主可控程度，降低CDMO服务成本。

成效

社会效益

和元生物有效推进关键设备及原材料国产替代有助于降低企业的生产成本，降低供应链“卡脖子”风险，提升供应链的安全稳定性。同时，通过创新和技术升级，和元生物还可以获得新的竞争优势和市场份额。这些经济效益的实现有助于提升和元生物的竞争力和可持续发展能力。

经济效益

和元生物通过高效完成基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）的工艺开发及大规模GMP生产，为诸多业内领先的基因治疗新药企业提供满足中、美、澳多国临床申报、国际多中心临床样品生产的综合CDM服务。

截至2024年一季度末，累计协助客户获得中美IND（临床）批件36项，涉及溶瘤病毒产品、AAV（腺相关病毒）基因治疗产品、慢病毒产品、细胞治疗产品、质粒及mRNA（信使核糖核酸）产品等多个领域，累计服务CDMO项目数超过330个，研发技术产业化持续推进，不断加快细胞基因治疗药物上市进程，造福人类健康。

其中，和元生物助力北恒生物自主研发的“CTA101 UCAR T细胞注射液”（通用型CAR-T）的临床试验申请获得国家食品药品监督管理局的许可，适应症为治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，CTA101是国内首个基于CRISPR 基因编辑技术的免疫细胞治疗产品，也是国内首个“现货型”异体来源的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）创新药，意味着通用型免疫细胞行业迈出了一大步。

展望

细胞基因治疗行业发展过程中需要解决的问题不容忽视，公司作为细胞基因治疗行业的CDMO企业，通过参与国际标准制定、不断提升有优化生产工艺和平台，建立全面的技术平台和核心技术集群、推动国产替代，提升企业竞争力，为社会的可持续发展及人类健康作出积极贡献，同时不断助力加快基因治疗的基础研究、药物发现、药学研究、临床和商业化进程，推动基因治疗行业发展，造福人类健康。