创新型公益

公司简介

武田制药是一家以价值观为基础，以研发为驱动，全球数字化生物制药企业。在全球 80 多个国家和地区设有分支机构，拥有约 50000 名员工，建立了成熟而密集的研发、生产、药品保障供应及商业化运营网络。中国是武田全球高度重视的战略市场之一。早在 1994 年，武田就在天津设立了生产基地，经过近 30 年的发展，公司已经完成了围绕着研发、生产、物流保障、商业化运营的药物价值链布局。自 2015 年起，中国战略不断升级，随着武聚未来、拓维中国的大战略实施，武田中国聚焦消化、肿瘤、罕见病以及血液制品四大核心领域，积极加速创新药物的引入，为满足中国患者未竟的医疗需求，为健康中国 2030 发展做出贡献。

问题

中国的罕见病患者数量预计达 2000 万，疾病多为遗传性、终身性，患者长久以来面临着缺医少药、缺乏有效的治疗手段、因误诊漏诊延误治疗甚至接受不必要的治疗，以及缺少长期正确的基本管理导致无法正常回归社会等困境。

罕见病是武田制药在全球的核心治疗领域之一。如何提高中国公众对罕见病的认知，助力更多的罕见病患者得到有效的医治，是武田在中国实现长远发展的重要挑战之一。

解决方案

让中国的罕见病患者获得有效的诊断、治疗以及药物保障需要政府、医疗机构、科研机构、企业等多方共同的重视和努力。武田中国加速引入罕见病领域的创新产品，截至目前，已有 6 款罕见遗传及血液疾病领域的创新产品在获批，覆盖血友病、法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿等多个疾病领域。此外，武田也积极携手社会各界提升诊疗能力，并在社会呼吁、政策倡导等生态圈建设上不遗余力。

“患者参与计划”，着力改善患者治疗效果

在罕见病的药物研发过程中，武田开创了“患者参与计划”（PEP）模式，在研发的早期阶段就邀请患者加入。患者全程参与新药研发的每个阶段，能够更好地理解患者的实际需求，提高开发效率、改善患者治疗效果，且有助于创造出多种针对性的诊断方法，扩展诊断路径。自 2020 年起，武田全球所有的临床研究组都会参与并跟踪至少一项患者参与项目。从研发的角度来讲，无论患者参与早期研发设计，还是参与临床试验，这都可以促进企业对中国患者的疾病状态有更充分的了解，促使创新药物同步在中国获批，让中国罕见病患者同步获得前沿的治疗和药物。

“患者 - 信任 - 声誉 - 业务” 赋能患者服务

患者- 信任- 声誉- 业务（PTRB）是武田全球核心的价值决策先后事项，是落实到所有业务运营的基础。武田 PTRB 价值决策体系最佳实践部门武田中国的企业事务与患者服务部门，打造了独特的患者关爱与服务，已经从血友病扩展到了骨髓瘤、淋巴瘤、炎症性肠病、肺癌以及罕见病等领域。通过患者服务不仅大大提升了患者及其家属提高规范性治疗的认知，也帮助患者梳理各项与医疗保障相关的政策解答，给予患者及家人心理和情绪上的疏导和支持，提升罕见病患者的管理疾病能力。

积极构建中国罕见病创新生态圈

武田中国为推动罕见病创新药物的患者可及与药物保障方面可谓不遗余力。此外，企业也主动联合罕见病领域的各方不断探索罕见病中国方案，构建以患者为中心的罕见病创新生态圈。

2021 年，武田中国携手中国红十字基金会开展“罕见病健康中国行——罕见病诊疗保障研讨巡讲项目”，以联合社会各界力量，共同探索罕见病诊疗体系建设和多层次医疗保障格局，缩短罕见病患者就诊路径，推动罕见病用药保障机制落地，助力满足罕见病患者及其家庭的实际诊疗需求，改善其生活质量。项目不仅搭建平台，开展罕见病诊疗体系搭建讨论，还创新性地邀请了社会保障、医疗保障、慈善组织、卫生经济、药物经济、罕见病领域及神经、过敏、耳鼻喉、儿科等多个领域的相关专家组建专家委员会进并指导项目实施，通过有针对性地开展各类罕见病的医师培训，逐步提高相关医务工作者对罕见病的认知及诊疗水平，使罕见病患者能够尽快获得准确的诊断和规范的治疗。

成效

社会效益

截止到2023 年3 月底，武田中国已为近40 万中国患者提供了关爱服务，涉及骨髓瘤，淋巴瘤，肺癌，炎症性肠病，血友病，罕见病等多个疾病领域。

“罕见病健康中国行——罕见病诊疗保障研讨巡讲项目”开展的罕见病研讨活动聚集了数十位国内顶尖的罕见病专家，获得了数千位公众的关注。截至目前，项目已经组织来自医疗保障、罕见病、跨科室临床专家及药学专家等众多领域的代表在北京、上海、福建等多地开展研讨，共同探索罕见病诊疗体系建设和多层次医疗保障格局，缩短罕见病患者就诊路径，推动罕见病用药保障机制落地。截至目前，通过该项目的赋能，已经开展了罕见病高危患者筛查近 6000 人次，超 600 人通过公益筛查确诊，减少因误诊、漏诊导致的患者经济沉重的问题，让患者得到及时正确的治疗；为超过 8 万名医生通过培训提升了对罕见病诊断的认知；罕见病科普宣促进公众认知和关注罕见病及罕见病患者群体。项目计划自2021 至2026 年期间逐步扩展到江苏、浙江、山东、福建、四川、山西、河南等全国 30 多个省市。

经济效益

政府不断提升对于罕见病领域的重视程度，武田中国积极布局罕见病领域的发展，近年来取得了卓越的表现。截至目前，已经有 10 款创新药物在中国市场获批上市，其中有 6 款为罕见遗传及血液疾病领域的创新产品覆盖血友病、法布雷病、戈谢病、遗传性血管性水肿等多个疾病领域。而武田中国也成为了近两年内获批新药最多的跨国药企之一。武田在中国市场的业绩也始终保持着高速增长，销售额排名迅速攀升，在 2022 年跻身中国跨国药企前十的行列。

武田中国切实提高罕见病医疗可及性的举措得到了社会各界的高度赞誉，为其在中国市场的可持续经营赢得了良好的口碑。2023 年由国家药监局南方医药经济研究所主办，《医药经济报》承办的“第 34 届全国医药经济信息发布会”，武田中国致力于携手社会各界共建中国罕见病创新生态圈，凭借多项工作取得的突出成效获得“公益柱石”企业殊荣

展望

中国生物医药产业正朝着“推动创新、提高可及性、加速数字化医疗”的趋势发展。武田中国的发展也迈向了新的阶段。武田中国将继续加大在中国罕见病新药的同步研发，为中国罕见病患者的有效诊疗带来更多的解决方案，持续提高社会公众关注与认识罕见病患者群体的健康状态，联手社会各界共同提高中国罕见病患者生存质量。

（文 / 罗曙辉）